Quả thận lợn biến đổi gen giúp bệnh nhân suy thận không cần lọc máu 9 tháng

Một trường hợp ghép thận lợn biến đổi gen tại Mỹ vừa ghi nhận thời gian bệnh nhân không cần lọc máu dài nhất từng được báo cáo sau khi thực hiện phương pháp này trên người sống.

Bệnh nhân là Tim Andrews, 66 tuổi, sống tại bang New Hampshire, Mỹ. Ông mắc bệnh thận giai đoạn cuối và từng phải lọc máu trong hơn 2 năm. Tình trạng sức khỏe khiến ông thường xuyên mệt mỏi, hạn chế nhiều hoạt động thường ngày.

Tháng 1/2025, các bác sĩ tại Bệnh viện Đa khoa Massachusetts, thuộc hệ thống y tế Mass General Brigham, ghép cho Andrews một quả thận lấy từ lợn đã được biến đổi gen.

Quả thận này hoạt động trong cơ thể ông suốt 271 ngày và giúp bệnh nhân không phải lọc máu trong khoảng 9 tháng. Sau khi chức năng của thận lợn suy giảm, các bác sĩ đã lấy nó ra. 

Andrews sau đó quay lại lọc máu trước khi nhận được thận từ một người hiến tặng đã qua đời.

271 ngày không cần lọc máu

Ghép thận được xem là một trong những phương pháp điều trị quan trọng đối với bệnh nhân suy thận giai đoạn cuối. Tuy nhiên, nhu cầu ghép hiện cao hơn đáng kể so với nguồn tạng hiến.

Để tìm thêm nguồn tạng, các nhà khoa học đã nghiên cứu phương pháp ghép dị loài, tức sử dụng tế bào, mô hoặc cơ quan từ một loài để ghép sang loài khác.

Lợn là một trong những động vật được nghiên cứu cho mục đích này. Những tiến bộ trong công nghệ chỉnh sửa gen cho phép các nhà khoa học thay đổi một số đặc điểm nhằm tăng khả năng tương thích của nội tạng lợn với cơ thể người.

Trước khi được sử dụng trong ca ghép của Andrews, bộ gen của con lợn hiến tạng đã được chỉnh sửa tại 69 vị trí. Các nhà khoa học sử dụng công nghệ CRISPR-Cas9 để loại bỏ một số gen của lợn, bổ sung các gen của người nhằm cải thiện khả năng tương thích và bất hoạt các retrovirus nội sinh của lợn.

Sau ca ghép, thận lợn hoạt động ổn định, giúp Andrews tạm thời không cần lọc máu. Tình trạng sức khỏe cải thiện giúp ông trở lại với các sinh hoạt thường ngày như nấu ăn, dọn nhà và đi bộ cùng thú cưng.

Tuy nhiên, khoảng 6 tháng sau ca ghép, các bác sĩ ghi nhận tổn thương ở hệ thống mạch máu của thận. Chức năng cơ quan tiếp tục suy giảm và thận lợn được lấy ra sau 271 ngày.

Bệnh nhân quay lại lọc máu trong vài tháng trước khi nhận được một quả thận từ người hiến tặng đã qua đời.

Theo báo cáo, quả thận từ người hiến vẫn hoạt động tốt sau ca ghép. Các nhà nghiên cứu không ghi nhận phản ứng miễn dịch mới chống lại mô người, cho thấy việc từng ghép thận lợn không ảnh hưởng đến khả năng tiếp nhận thận người sau đó.

Virus hoặc các tác nhân gây bệnh có nguồn gốc từ lợn cũng không được phát hiện trong quá trình theo dõi.

Trở thành “cầu nối” trong thời gian chờ ghép tạng

Ca ghép của Andrews được các nhà nghiên cứu quan tâm không chỉ bởi thời gian hoạt động của thận lợn mà còn vì khả năng sử dụng phương pháp này như một bước trung gian trước khi bệnh nhân nhận được thận người.

Trước đó, tháng 3/2024, các bác sĩ tại Bệnh viện Đa khoa Massachusetts thực hiện ca ghép thận lợn biến đổi gen đầu tiên trên một người còn sống. 

Bệnh nhân tử vong khoảng 7 tuần sau phẫu thuật. Bệnh viện cho biết không có dấu hiệu cho thấy ca ghép là nguyên nhân dẫn đến tử vong.

Tiến sĩ Leonardo Riella, Giám đốc Y khoa về ghép thận tại Mass General Brigham, nhận định tình trạng thiếu nội tạng hiến tặng vẫn là một trong những thách thức lớn của lĩnh vực ghép tạng.

Theo ông, ghép dị loài trong tương lai có thể góp phần thu hẹp khoảng trống giữa nhu cầu và nguồn cung. Một hướng ứng dụng là sử dụng thận lợn biến đổi gen để giúp bệnh nhân tạm thời không cần lọc máu trong lúc chờ thận người phù hợp.

Nếu tính an toàn và khả năng duy trì chức năng lâu dài tiếp tục được chứng minh qua các nghiên cứu tiếp theo, phương pháp này có thể có thêm những ứng dụng trong điều trị bệnh thận giai đoạn cuối.

Tuy nhiên, các nhà nghiên cứu cho rằng kết quả này vẫn cần được nhìn nhận thận trọng do mới ghi nhận ở một bệnh nhân, không có nhóm đối chứng. Andrews cũng được tuyển chọn kỹ và theo dõi, chăm sóc chuyên sâu tại một trung tâm ghép tạng lớn.

Vì vậy, cần thêm các thử nghiệm lâm sàng trên nhiều bệnh nhân và thời gian theo dõi dài hơn để đánh giá đầy đủ tính an toàn cũng như hiệu quả của phương pháp.