Bỏ qua điều hướng

Thiếu niên suy tuyến cận giáp do mất đoạn nhiễm sắc thể

Thiếu niên suy tuyến cận giáp do mất đoạn nhiễm sắc thể
Nguồn ảnh: VnExpress

Khánh, 15 tuổi, tiêu chảy cấp, hạ canxi máu, được bác sĩ chẩn đoán suy tuyến cận giáp do mắc hội chứng DiGeorge bởi mất đoạn nhiễm sắc thể.

ThS.BS Đỗ Tiến Sơn, khoa Nhi, Bệnh viện Đa khoa Tâm Anh Hà Nội, cho biết Khánh nhập viện trong tình trạng tiêu chảy cấp, sốt 38,9 độ C, đau đầu, nôn, co quắp tay chân. Xét nghiệm xác định dương tính rotavirus, hạ canxi máu nặng, canxi ion hóa chỉ 0,83-0,87 mmol/L (bình thường khoảng 1,15-1,33 mmol/L), kèm tăng phốt pho và hạ magie. Men cơ CK tăng cao cho thấy tình trạng tổn thương cơ vân cấp tính, nguy cơ biến chứng suy thận.

Khánh có nồng độ hormone tuyến cận giáp (PTH) 23 pg/mL, vẫn trong mức bình thường 15-65 pg/mL. Tuy nhiên, mức PTH này không tăng tương ứng với tình trạng hạ canxi máu. Bác sĩ Sơn giải thích, khi canxi máu giảm, tuyến cận giáp bình thường sẽ tăng tiết PTH để giữ canxi trong cơ thể, đồng thời thúc đẩy thận tạo vitamin D hoạt tính nhằm tăng hấp thu canxi. Vì vậy, PTH vẫn ở mức bình thường trong khi canxi máu giảm có thể cho thấy tuyến cận giáp không đáp ứng đầy đủ, có thể do suy tuyến cận giáp.

Bác sĩ nghi ngờ trẻ mắc hội chứng DiGeorge (còn gọi hội chứng mất đoạn nhiễm sắc thể 22q11.2), chỉ định xét nghiệm di truyền trúng đích CNV khảo sát các vi mất đoạn và lặp đoạn trên 23 nhiễm sắc thể. Kết quả xác nhận trẻ bị vi mất đoạn tại vị trí 22q11.2. Đây là tình trạng thiếu một đoạn vật chất di truyền chứa nhiều gene tham gia quá trình hình thành và phát triển các cơ quan từ giai đoạn phôi thai. Trong đó, gene TBX1 có vai trò quan trọng đối với sự phát triển của tim, tuyến cận giáp, tuyến ức và một số cấu trúc vùng đầu mặt.

Biểu hiện bệnh đa dạng, ở trẻ nhỏ, các dấu hiệu thường gặp gồm dị tật tim bẩm sinh, hạ canxi máu, nhiễm trùng tái diễn. Trong khi đó, suy tuyến cận giáp có thể biểu hiện âm thầm trong nhiều năm và chỉ được phát hiện khi cơ thể gặp yếu tố thúc đẩy như nhiễm trùng, sốt, nôn, tiêu chảy hoặc phẫu thuật.

Khánh từng phẫu thuật sửa toàn bộ tứ chứng Fallot, một tình trạng tim bẩm sinh phức tạp lúc 10 tháng tuổi, thể trạng yếu, gầy gò, viêm đường hô hấp nhiều đợt.

Khánh (bên trái) cùng phụ huynh tái khám với bác sĩ Sơn. Ảnh: Đinh Huệ

Khánh (bên trái) cùng phụ huynh tái khám với bác sĩ Sơn. Ảnh: Đinh Huệ

Song song điều trị tiêu chảy, Khánh được bổ sung canxi và calcitriol nhằm duy trì canxi ở ngưỡng thấp, hạn chế bài tiết canxi niệu và nguy cơ sỏi. Sau 7 ngày điều trị, cơn co quắp tay chân, dị cảm và chuột rút hết, men CK bình thường, Khánh xuất viện. Trong lần tái khám gầy đây, tỷ lệ canxi/creatinin niệu của Khánh tăng lên 0,84 mmol/mmol, vượt ngưỡng an toàn 0,7. Bác sĩ giảm liều canxi, hướng dẫn trẻ uống đủ nước mỗi ngày, vận động nhẹ.

Khánh cần phẫu thuật thay van động mạch phổi do hở van mức độ 4/4, kèm suy tim phải. Theo bác sĩ Sơn, phẫu thuật có thể làm rối loạn cân bằng canxi và kích hoạt hạ canxi cấp. Nhờ phối hợp giữa các chuyên khoa và tuân thủ phác đồ, Khánh trải qua cuộc phẫu thuật an toàn. Hiện sức khỏe bệnh nhi ổn định, tuy nhiên, tình trạng hạ canxi máu có thể tái diễn hoặc nặng lên khi nhu cầu cơ thể thay đổi hoặc mắc bệnh cấp tính như nhiễm trùng, sốt... Khánh cần tuân thủ dùng thuốc, nhận biết dấu hiệu hạ canxi.

Theo bác sĩ Sơn, hội chứng DiGeorge là một trong những hội chứng vi mất đoạn nhiễm sắc thể phổ biến, ước tính gặp ở khoảng 1/4.000-6.000 trẻ sinh sống. Khoảng 90-95% trường hợp mất đoạn 22q11.2 là bất thường mới phát sinh, xảy ra ngẫu nhiên trong quá trình hình thành phôi thai, nên bố mẹ thường không mang bất thường. Khoảng 5-10% trường hợp được di truyền từ cha hoặc mẹ mang mất đoạn 22q11.2.

Hiện hội chứng này chưa có phương pháp chữa trị đặc hiệu, việc điều trị chủ yếu nhằm kiểm soát triệu chứng, theo dõi lâu dài. Trẻ vẫn có thể kết hôn, sinh con khi trưởng thành. Các phương pháp hỗ trợ sinh sản kết hợp sàng lọc di truyền phôi tiền làm tổ (PGT-M) có thể giúp người mang đột biến sinh con mà không mang khiếm khuyết di truyền.

Bác sĩ Sơn khuyến cáo, thai phụ nên thực hiện sàng lọc di truyền trước sinh (NIPT) ở tuần 12 thai kỳ để phát hiện sớm nguy cơ thai nhi mắc hội chứng DiGeorge. Trường hợp trẻ dị tật tim bẩm sinh, hạ canxi máu, nhiễm trùng tái diễn hoặc khó khăn phát triển, học tập, phụ huynh nên đưa bé đi khám.

Trịnh Mai

*Tên người bệnh đã được thay đổi

Độc giả gửi câu hỏi về bệnh trẻ em tại đây để được bác sĩ giải đáp
Khánh nhập viện tại Bệnh viện Đa khoa Tâm Anh Hà Nội trong tình trạng tiêu chảy cấp, sốt 38,9 độ C, đau đầu, nôn ói và co quắp tay chân. Xét nghiệm cho thấy thiếu niên dương tính với rotavirus, hạ canxi máu nặng, canxi ion hóa chỉ đạt 0,83-0,87 mmol/L, thấp hơn mức bình thường khoảng 1,15-1,33 mmol/L. Bên cạnh đó, em còn tăng phốt pho, hạ magie và men cơ CK tăng cao, dấu hiệu cảnh báo tổn thương cơ vân cấp tính cùng nguy cơ ảnh hưởng chức năng thận. Kết quả xét nghiệm ghi nhận hormone tuyến cận giáp PTH của Khánh ở mức 23 pg/mL, vẫn nằm trong khoảng tham chiếu 15-65 pg/mL. Tuy nhiên, mức hormone này lại không tăng tương ứng với tình trạng canxi máu đang giảm nghiêm trọng, khiến bác sĩ nghi ngờ tuyến cận giáp hoạt động không đầy đủ. Theo ThS.BS Đỗ Tiến Sơn, khi canxi máu hạ, tuyến cận giáp bình thường phải tăng tiết PTH để giữ canxi và thúc đẩy thận tạo vitamin D hoạt tính. Từ những dấu hiệu bất thường, bác sĩ Sơn nghi ngờ Khánh mắc hội chứng DiGeorge, còn gọi là hội chứng mất đoạn nhiễm sắc thể 22q11.2. Trẻ được chỉ định xét nghiệm di truyền trúng đích CNV, khảo sát các vi mất đoạn và lặp đoạn trên 23 nhiễm sắc thể, nhằm tìm nguyên nhân nền phía sau tình trạng rối loạn canxi. Kết quả xác nhận em bị vi mất đoạn tại vị trí 22q11.2, tức thiếu một đoạn vật chất di truyền chứa nhiều gene quan trọng cho quá trình phát triển cơ thể từ giai đoạn phôi thai. Trong vùng nhiễm sắc thể bị mất, gene TBX1 giữ vai trò đáng kể đối với sự hình thành tim, tuyến cận giáp, tuyến ức và một số cấu trúc vùng đầu mặt. Vì vậy, biểu hiện hội chứng có thể rất đa dạng, thường gồm dị tật tim bẩm sinh, hạ canxi máu hoặc nhiễm trùng tái diễn ở trẻ nhỏ. Riêng suy tuyến cận giáp đôi khi diễn tiến âm thầm nhiều năm, chỉ bộc lộ khi cơ thể chịu tác động của sốt, nhiễm trùng, nôn, tiêu chảy hoặc phẫu thuật. Tiền sử của Khánh càng củng cố nghi ngờ này, bởi em từng phẫu thuật sửa toàn bộ tứ chứng Fallot, một dạng tim bẩm sinh phức tạp, khi mới 10 tháng tuổi. Sau đó, thiếu niên có thể trạng yếu, gầy gò và nhiều lần viêm đường hô hấp, những vấn đề thường cần được xem xét tổng thể thay vì điều trị rời rạc từng đợt. Trong thời gian nằm viện, em vừa được điều trị tiêu chảy vừa bổ sung canxi và calcitriol, với mục tiêu duy trì canxi ở ngưỡng thấp, hạn chế canxi niệu và nguy cơ hình thành sỏi. Sau bảy ngày điều trị, các cơn co quắp tay chân, cảm giác tê bì và chuột rút của Khánh biến mất, trong khi men CK trở về bình thường. Em được xuất viện, nhưng việc theo dõi chưa thể kết thúc vì rối loạn canxi do suy tuyến cận giáp có thể thay đổi theo tình trạng sức khỏe. Ở lần tái khám gần đây, tỷ lệ canxi/creatinin niệu tăng lên 0,84 mmol/mmol, vượt ngưỡng an toàn 0,7, nên bác sĩ giảm liều canxi, đồng thời hướng dẫn em uống đủ nước và vận động nhẹ. Khánh còn phải phẫu thuật thay van động mạch phổi do hở van mức độ 4/4, kèm suy tim phải, một cuộc can thiệp có thể làm mất cân bằng canxi và kích hoạt hạ canxi cấp. Nhờ phối hợp giữa các chuyên khoa cùng việc tuân thủ phác đồ, em đã trải qua ca phẫu thuật an toàn, hiện sức khỏe ổn định và tiếp tục được theo dõi. Bác sĩ Sơn lưu ý gia đình cần nhận biết dấu hiệu hạ canxi, đồng thời đặc biệt chú ý trong những đợt sốt, nhiễm trùng hoặc bệnh cấp tính. Theo thông tin VnExpress dẫn lời bác sĩ, hội chứng DiGeorge là một trong những hội chứng vi mất đoạn nhiễm sắc thể khá phổ biến, ước tính gặp ở khoảng 1/4.000-6.000 trẻ sinh sống. Khoảng 90-95% trường hợp mất đoạn 22q11.2 phát sinh ngẫu nhiên trong quá trình hình thành phôi thai, trong khi 5-10% trường hợp được di truyền từ cha hoặc mẹ mang bất thường này. Hội chứng hiện chưa có phương pháp chữa trị đặc hiệu, nhưng điều trị triệu chứng, theo dõi lâu dài, sàng lọc trước sinh bằng NIPT từ tuần thai thứ 12 và tư vấn di truyền có thể giúp phát hiện nguy cơ sớm, hỗ trợ gia đình chủ động hơn.